Il existe environ 7000 maladies rares (une maladie est dite rare lorqu’il y a moins de 30000 malades par pathologie).
Pour 90% d’entre elles, il n’existe pas de traitement.
Pourtant les progrés de la recherche sont constants et ces denières années, certaines avancées ont été spectaculaires notamment dans la thérapie génique.
Des progrés largement financés par le téléthon qui cette année va avoir lieu dans un contexte tout à fait particulier
